冉曉平代表：

您提出的《關(guān)于將治療罕見病藥物納入國家基本醫(yī)療保障的建議》（第60號建議）收悉，經(jīng)商市衛(wèi)健委,，現(xiàn)答復(fù)如下：

首先感謝您對醫(yī)療保障工作的關(guān)注。

罕見病的發(fā)生率低,，治療手段有限,，治療費用較高，給患者家庭造成較高經(jīng)濟負(fù)擔(dān),。您的建議非常好,，貼合實際，與近年來國家,、省,、市醫(yī)保局、衛(wèi)健委等部門的關(guān)注非常契合,。

一,、關(guān)于《國家基本醫(yī)療保險、工傷保險和生育保險藥品目錄》（以下簡稱《目錄》）調(diào)整

（一）《國家基本醫(yī)療保險,、工傷保險和生育保險藥品目錄》（以下簡稱《目錄》）由國家醫(yī)保局,、人力資源社會保障部共同調(diào)整并發(fā)布，市,、縣無調(diào)整權(quán)限,。

（二）自基本醫(yī)療保險制度建立以來，醫(yī)保部門高度重視罕見病的醫(yī)療保障工作,，國家層面先后發(fā)布了5版醫(yī)保藥品目錄,，目錄內(nèi)藥品數(shù)量從1535個增加到2709個。通過調(diào)整醫(yī)保目錄,，實現(xiàn)了用藥保障范圍不斷擴大和目錄結(jié)構(gòu)的優(yōu)化,，目錄中包括了如重組人凝血因子、利魯唑等罕見病藥物和大多數(shù)對癥治療的藥物,。在2019年國家醫(yī)保藥品目錄調(diào)整過程中,，新增治療兒童患者的原發(fā)性肉堿缺乏癥的左卡尼汀口服溶液，并通過準(zhǔn)入談判將多發(fā)性硬化癥的特立氟胺片,、治療C型尼曼匹克病的麥格司他膠囊以及治療肺動脈高壓的司來帕格片,、波生坦片、馬昔騰坦片和利奧西呱片等10余個罕見病藥品納入了國家醫(yī)保藥品目錄，價格明顯下降,，罕見病患者保障水平明顯提升,。

二、關(guān)于建立罕見病診療協(xié)作網(wǎng)辦公室,，提高罕見病的預(yù)防和診治水平

（一）2020年1月,，省衛(wèi)健委印發(fā)《關(guān)于設(shè)立全國罕見病診療協(xié)作網(wǎng)辦公室的通知》，依托全省罕見病診療牽頭醫(yī)院四川大學(xué)華西醫(yī)院,，設(shè)立全省罕見病診療協(xié)作網(wǎng)辦公室,，建立暢通完善的協(xié)作機制，對罕見病患者進行相對集中診療和雙向轉(zhuǎn)診,，以充分發(fā)揮優(yōu)質(zhì)醫(yī)療資源輻射帶動作用,，提高我省罕見病綜合診療力，逐步實現(xiàn)罕見病早發(fā)現(xiàn),、早診斷,、能治療、能管理的目標(biāo),。

（二）堅持綜合防治策略,，積極開展罕見病宣傳教育、篩查診治等工作,，推動三級防治措施落實,，預(yù)防和減少罕見病。一方面,，抓好源頭防控,，落實婚前孕前及產(chǎn)前檢查措施，阻斷罕見病出生,；另一方面,，促進早診早治，開展新生兒罕見病篩查,，加大確診罕見病患兒救治力度,，提高患兒保障水平。2019年2月,，國家衛(wèi)生健康委印發(fā)《罕見病診療指南（2019年版）》,，對121種罕見病的診療方法進行詳細(xì)介紹，為醫(yī)務(wù)人員提高罕見病診療能力提供了有益參考,。

三,、目前我市罕見病醫(yī)療保障情況

我市按照國家、省相關(guān)規(guī)定,，逐步將罕見病及其用藥納入我市基本醫(yī)療保障范圍,，切實減輕患者醫(yī)療費用負(fù)擔(dān),。

（一）將多發(fā)性硬化、普拉德-威利綜合征和原發(fā)性生長激素缺乏癥,、肝豆?fàn)詈俗冃约{入特殊疾病門診管理,，減輕患者用藥負(fù)擔(dān)。我市根據(jù)實際情況,，2016年,，將肝豆?fàn)詈俗冃约{入我市特殊疾病門診管理；2020年,，將多發(fā)性硬化,、普拉德-威利綜合征和原發(fā)性生長激素缺乏癥納入我市特殊疾病門診管理，進一步減輕患者醫(yī)療費用負(fù)擔(dān),。

（二）屬于《目錄》內(nèi)治療罕見病藥品,，醫(yī)保實際報銷比例高,。近年來,，國家通過談判方式將包括治療罕見病的藥品納入《目錄》范圍，進一步減輕患者負(fù)擔(dān)如治療血友病的重組人凝血因子VIIa,、治療多發(fā)性硬化癥的重組人干擾素β-1b,、特立氟胺等藥品實際報銷比例達85%以上。根據(jù)目前全省情況,，我市對罕見病藥品實際支付比例居全省前列,。

（三）實施醫(yī)療救助托底保障，降低個人醫(yī)療費用負(fù)擔(dān),。我市對包括罕見病在內(nèi)的一般困難患者家庭難以承擔(dān)的政策范圍內(nèi)醫(yī)療費用給予醫(yī)療救助,，進一步降低其醫(yī)療負(fù)擔(dān)。對特困供養(yǎng)人員,、低保對象,、建檔立卡貧困人口，通過資助參加基本醫(yī)療保險,，患病后實施醫(yī)療救助,，救助比例達70%以上。

四,、下一步打算

（一）繼續(xù)按國家,、省要求做好《目錄》落地工作，確保罕見病用藥進入《目錄》后,，我市罕見病患者相關(guān)用藥醫(yī)保能及時報銷,。

（二）我局將積極與上級醫(yī)療保障部門反映，積極爭取將更多治療罕見病的藥物納入基本醫(yī)療保障范圍,。

（三）繼續(xù)對困難家庭患者（含罕見病患者）實施醫(yī)療救助,，發(fā)揮醫(yī)療救助兜底保障作用,，進一步減輕困難家庭患者負(fù)擔(dān)。

（四）加大罕見病知識宣傳力度,。以健康中國,、健康雅安建設(shè)為引領(lǐng)，加大對罕見病知識方面的宣傳,，提升各級醫(yī)療機構(gòu)臨床醫(yī)生識別,、診斷、治療罕見病的能力,，同時組織開展廣泛宣傳基因疾病篩查的重要性,，做到早期發(fā)現(xiàn)，以便及早進行早期干預(yù)和治療,，從源頭上減少發(fā)病率,。

感謝您對我市醫(yī)療保障工作的理解和支持！

雅安市醫(yī)療保障局

2021年6月17日