冉曉平代表：

您提出的《關(guān)于將治療罕見病藥物納入國(guó)家基本醫(yī)療保障的建議》（第60號(hào)建議）收悉，經(jīng)商市衛(wèi)健委，現(xiàn)答復(fù)如下：

首先感謝您對(duì)醫(yī)療保障工作的關(guān)注。

罕見病的發(fā)生率低，治療手段有限，治療費(fèi)用較高，給患者家庭造成較高經(jīng)濟(jì)負(fù)擔(dān)。您的建議非常好，貼合實(shí)際，與近年來國(guó)家、省、市醫(yī)保局、衛(wèi)健委等部門的關(guān)注非常契合。

一、關(guān)于《國(guó)家基本醫(yī)療保險(xiǎn)、工傷保險(xiǎn)和生育保險(xiǎn)藥品目錄》（以下簡(jiǎn)稱《目錄》）調(diào)整

（一）《國(guó)家基本醫(yī)療保險(xiǎn)、工傷保險(xiǎn)和生育保險(xiǎn)藥品目錄》（以下簡(jiǎn)稱《目錄》）由國(guó)家醫(yī)保局、人力資源社會(huì)保障部共同調(diào)整并發(fā)布，市、縣無調(diào)整權(quán)限。

（二）自基本醫(yī)療保險(xiǎn)制度建立以來，醫(yī)保部門高度重視罕見病的醫(yī)療保障工作，國(guó)家層面先后發(fā)布了5版醫(yī)保藥品目錄，目錄內(nèi)藥品數(shù)量從1535個(gè)增加到2709個(gè)。通過調(diào)整醫(yī)保目錄，實(shí)現(xiàn)了用藥保障范圍不斷擴(kuò)大和目錄結(jié)構(gòu)的優(yōu)化，目錄中包括了如重組人凝血因子、利魯唑等罕見病藥物和大多數(shù)對(duì)癥治療的藥物。在2019年國(guó)家醫(yī)保藥品目錄調(diào)整過程中，新增治療兒童患者的原發(fā)性肉堿缺乏癥的左卡尼汀口服溶液，并通過準(zhǔn)入談判將多發(fā)性硬化癥的特立氟胺片、治療C型尼曼匹克病的麥格司他膠囊以及治療肺動(dòng)脈高壓的司來帕格片、波生坦片、馬昔騰坦片和利奧西呱片等10余個(gè)罕見病藥品納入了國(guó)家醫(yī)保藥品目錄，價(jià)格明顯下降，罕見病患者保障水平明顯提升。

二、關(guān)于建立罕見病診療協(xié)作網(wǎng)辦公室，提高罕見病的預(yù)防和診治水平

（一）2020年1月，省衛(wèi)健委印發(fā)《關(guān)于設(shè)立全國(guó)罕見病診療協(xié)作網(wǎng)辦公室的通知》，依托全省罕見病診療牽頭醫(yī)院四川大學(xué)華西醫(yī)院，設(shè)立全省罕見病診療協(xié)作網(wǎng)辦公室，建立暢通完善的協(xié)作機(jī)制，對(duì)罕見病患者進(jìn)行相對(duì)集中診療和雙向轉(zhuǎn)診，以充分發(fā)揮優(yōu)質(zhì)醫(yī)療資源輻射帶動(dòng)作用，提高我省罕見病綜合診療力，逐步實(shí)現(xiàn)罕見病早發(fā)現(xiàn)、早診斷、能治療、能管理的目標(biāo)。

（二）堅(jiān)持綜合防治策略，積極開展罕見病宣傳教育、篩查診治等工作，推動(dòng)三級(jí)防治措施落實(shí)，預(yù)防和減少罕見病。一方面，抓好源頭防控，落實(shí)婚前孕前及產(chǎn)前檢查措施，阻斷罕見病出生；另一方面，促進(jìn)早診早治，開展新生兒罕見病篩查，加大確診罕見病患兒救治力度，提高患兒保障水平。2019年2月，國(guó)家衛(wèi)生健康委印發(fā)《罕見病診療指南（2019年版）》，對(duì)121種罕見病的診療方法進(jìn)行詳細(xì)介紹，為醫(yī)務(wù)人員提高罕見病診療能力提供了有益參考。

三、目前我市罕見病醫(yī)療保障情況

我市按照國(guó)家、省相關(guān)規(guī)定，逐步將罕見病及其用藥納入我市基本醫(yī)療保障范圍，切實(shí)減輕患者醫(yī)療費(fèi)用負(fù)擔(dān)。

（一）將多發(fā)性硬化、普拉德-威利綜合征和原發(fā)性生長(zhǎng)激素缺乏癥、肝豆?fàn)詈俗冃约{入特殊疾病門診管理，減輕患者用藥負(fù)擔(dān)。我市根據(jù)實(shí)際情況，2016年，將肝豆?fàn)詈俗冃约{入我市特殊疾病門診管理；2020年，將多發(fā)性硬化、普拉德-威利綜合征和原發(fā)性生長(zhǎng)激素缺乏癥納入我市特殊疾病門診管理，進(jìn)一步減輕患者醫(yī)療費(fèi)用負(fù)擔(dān)。

（二）屬于《目錄》內(nèi)治療罕見病藥品，醫(yī)保實(shí)際報(bào)銷比例高。近年來，國(guó)家通過談判方式將包括治療罕見病的藥品納入《目錄》范圍，進(jìn)一步減輕患者負(fù)擔(dān)如治療血友病的重組人凝血因子VIIa、治療多發(fā)性硬化癥的重組人干擾素β-1b、特立氟胺等藥品實(shí)際報(bào)銷比例達(dá)85%以上。根據(jù)目前全省情況，我市對(duì)罕見病藥品實(shí)際支付比例居全省前列。

（三）實(shí)施醫(yī)療救助托底保障，降低個(gè)人醫(yī)療費(fèi)用負(fù)擔(dān)。我市對(duì)包括罕見病在內(nèi)的一般困難患者家庭難以承擔(dān)的政策范圍內(nèi)醫(yī)療費(fèi)用給予醫(yī)療救助，進(jìn)一步降低其醫(yī)療負(fù)擔(dān)。對(duì)特困供養(yǎng)人員、低保對(duì)象、建檔立卡貧困人口，通過資助參加基本醫(yī)療保險(xiǎn)，患病后實(shí)施醫(yī)療救助，救助比例達(dá)70%以上。

四、下一步打算

（一）繼續(xù)按國(guó)家、省要求做好《目錄》落地工作，確保罕見病用藥進(jìn)入《目錄》后，我市罕見病患者相關(guān)用藥醫(yī)保能及時(shí)報(bào)銷。

（二）我局將積極與上級(jí)醫(yī)療保障部門反映，積極爭(zhēng)取將更多治療罕見病的藥物納入基本醫(yī)療保障范圍。

（三）繼續(xù)對(duì)困難家庭患者（含罕見病患者）實(shí)施醫(yī)療救助，發(fā)揮醫(yī)療救助兜底保障作用，進(jìn)一步減輕困難家庭患者負(fù)擔(dān)。

（四）加大罕見病知識(shí)宣傳力度。以健康中國(guó)、健康雅安建設(shè)為引領(lǐng)，加大對(duì)罕見病知識(shí)方面的宣傳，提升各級(jí)醫(yī)療機(jī)構(gòu)臨床醫(yī)生識(shí)別、診斷、治療罕見病的能力，同時(shí)組織開展廣泛宣傳基因疾病篩查的重要性，做到早期發(fā)現(xiàn)，以便及早進(jìn)行早期干預(yù)和治療，從源頭上減少發(fā)病率。

感謝您對(duì)我市醫(yī)療保障工作的理解和支持！

雅安市醫(yī)療保障局

2021年6月17日